號稱世上最貴 日本擬將罕見疾病藥物定價逾4500萬

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號稱世上最貴 日本擬將罕見疾病藥物定價逾4500萬

日本厚生勞動省正研擬將號稱「世上最貴藥物」的Zolgensma設定單劑價格在約新台幣4500萬元至4800萬元之間，這種治療孩童罕見基因疾病的藥物將列為適用保險的對象。

日本經濟新聞報導，Zolgensma是由瑞士諾華集團（Novartis）子公司AveXis研發，用來醫治罕見基因疾病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）。

厚生勞動省正研擬將Zolgensma列為醫療保險適用對象，藥價訂為1億6000萬日圓至1億7000萬日圓（約新台幣4500萬至4800萬元），將成為日本最昂貴的藥物。

日本政府於今年3月批准Zolgensma成為治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的藥物，本月13日厚生勞動省的諮詢機關中央社會保險醫療協議會將召開大會以決定Zolgensma的藥價，並決定此藥適用保險。

這種藥物將用於罹患脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的未滿2歲嬰幼兒，投藥一次。在美國，投藥一次的費用逾2億日圓，因此日本政府如何設定價格，備受關注。

目前日本境內最昂貴的藥物是治療白血病的Kymriah，藥價是3349萬日圓（約新台幣元994萬元）。

日本公共醫療保險設有「高額療養費制度」，設定醫藥費自付的月額上限，可大幅減輕患者的負擔。日本許多市區町村（相當於鄉鎮）幾乎全額補貼兒童醫療費，患者幾乎不需自行負擔。

在日本需接受Zolgensma治療的對象估計一年約20人，對國家的保險財政所造成的影響小。但隨著藥物的研發環境愈來愈完善，高價藥陸續出爐，如何與保險財政取得平衡將是今後課題。