【新藥新希望】SMA病人可繼續夢想嗎？

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【新藥新希望】SMA病人可繼續夢想嗎？
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今年4月，國際醫學期刊《刺針 腦神經學》（Lancet Neurology）刊登了一篇新藥Spinraza治療成年「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）的研究，隨即引發本港成年SMA患者要求政府資助用藥的呼聲。
其實政府自2018年起，已透過關愛基金資助適合的未成年SMA患者用新藥，但未惠及成年患者。未成年患者終有一天會成年，到時怎麼辦？小編找來其中一位患者Marcus的母親吳太，讓大家聽聽她的心聲，以及醫生的意見。

吳太話，Marcus今年8歲，1歲半時確診SMA，2018年5月開始打第一針Spinraza，至今共打了10針。「注射Spinraza後Marcus有幾方面轉變好大，第一是頸部有力了很多，之前坐輪椅時一定要用枕頭支撐他的頭部，現在可以在沒有枕頭幫助之下自己保持頭部穩定，有時甚至超過一小時，而且頭部可以靈活地轉左和轉右，之前這動作他是完全做不到的。」
另外，Marcus手部的活動能力也有很大進步，以前他只可手肘和手指有少許活動，但現在每餐進食都可以自己用手拿著匙羹，把食物送進口中。說話方面，Marcus的聲音比以前大了，也清晰了，吳太說他用藥後這兩年更曾代表學校參加校際朗誦比賽，並得到優異獎！

「Marcus用藥之後有不同方面的進步，我們身為父母和照顧者，壓力確實大大減輕。」吳太表示，「以前因為擔心他的病，不敢帶他到人多的地方，更別想帶他 坐飛機到其他國家旅行，但現在用藥之後，他整體的機能和健康都有很大進步，我們去年也曾帶他到日本旅行。這些都是Marcus以前很想做的事，和同齡小朋友 一樣的願望，用藥後我們也可以幫他實現了。」

「若沒有接受新藥治療，Marcus這病最大的問題是肌肉萎縮，並預計會持續退化，我們只可以看著他愈來愈差，可能每天要使用呼吸機的時間不斷增加，不可以用口進食，身體能進行的活動也愈來愈少，這是我們絕對不想見到的。」所以，用藥的資助持續至患者成年後，也是每個家長的期望。Marcus暫時用藥後沒出現過特別的副作用。
「用藥前，Marcus一直的夢想都是做一個科學家，研究恐龍。用藥之後，他多了一個夢想：希望將來有一天，可以像他弟弟一樣用腳來走路。」吳太說。

醫生：支持成年病人有藥用

香港神經肌肉疾病學會理事會成員傅溢鵬醫生，則對小編咁話：「Spinraza在患SMA的嬰兒和幼童身上，有明顯的療效，至於成年患者，今年4月《刺針 腦神經學》發表德國的研究報告，對象是一班成年SMA病人，最長使用Spinraza 14個月後，發覺有四成病人有明顯以及實質意義的肌肉力度改善，此外絕大多數成年SMA病人用藥後病情較穩定。」
他又表示，「作為腦神經科醫生，我會支持成年病人獲得Spinraza的治療。至於政府應如何支援這些病人，全部一起開始治療還是分階段，抑或參考外國指引篩選適合的病人等等，就需要進一步的討論。」