罕見疾病聯盟建議就脊髓肌肉萎縮症新藥推行試用期

occadmin

本地 發佈時間 03.01.2021 11:12 最後更新時間 03.01.2021 12:49

政府兩年半前引入全球首種適用於兒童及成人的脊髓肌肉萎縮症的藥物nusinersen，但罕見疾病聯盟表示，當局認為藥物科研數據及臨床實證不足，數十名成年患者至今仍未獲醫管局提供治療。 聯盟指，由於罕見病患者人數稀少，藥物的臨床研究規模不能與常見病的藥物比較，批評政府拖延為患者提供適切治療，建議政府推行「罕見病藥物試用期」，由醫管局、臨床專家、病人組織及藥廠，共同協商及訂立藥物的臨床準則、試用期限和療效指標，期間患者毋須付藥費，試用期結束後，未達療效指標的患者停止用藥，有療效的患者則由現行機制資助繼續用藥。 患者憂病情惡化要家人照顧　

醫生倡設14個月藥物試用期

有成年患者指，近年呼吸變得不暢順，容易有痰，擔心如果情況變差，日後不能工作，要靠家人照顧。同樣是脊髓肌肉萎縮症患者的社工游家敏認為，現時不少年幼的患者生存率很高，政府應該推行更多成年患者的用藥方案，持續為這群患者提供支援，令他們能夠繼續在社會工作。 腦神經專科醫生區頴芝指，國際研究顯示，有近七成脊髓肌肉萎縮症患者，在接受14個月藥物治療後，活動能力有改善，建議試用期可訂於14個月。

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