學者倡設罕見病基金 官民注資

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Spinraza是目前唯一獲美國食品及藥物管理局註冊、治療脊髓肌肉萎縮症的藥物，藥費高昂，估計首年藥費達600萬元。關注罕見病的專家承認，以公帑資助如此昂貴的藥物確會惹爭議，建議設立官民注資的基金，以協助罕見病患者。
唯一美國註冊治脊髓肌萎藥物

港大腦內科教授張德輝解釋，脊髓肌肉萎縮症患者出現基因變異，脊髓神經細胞不能產生足夠的營養蛋白，令運動神經元過早死亡，無法控制肌肉而逐漸萎縮。Spinraza利用未有轉化成蛋白的「後備基因」，刺激其產生營養蛋白，改善肌肉狀態及患者的活動能力，暫未有其他藥物做到同樣療效。他補充，患者體內須有後備基因，這藥才有療效，並非所有人均適用。

張又說，若社會能夠承擔以額外資源助罕見病患者接受適切治療，而醫學上亦有證據該藥物有用，應該考慮。然而，目前公院急症室、病牀甚至醫護人手均短缺，醫管局撥款撇除經常開支後，用作支付藥費的資金有限，要考慮社會是否認同「將大筆錢用在小部分人身上」。

受助者少 公帑資助貴藥有爭議

結節性硬化症專家、港大青少年及兒童科學系主任陳志峰也認為，罕見病的治療費較一般病患高，而受助的人數相對較少，如在現有資源下撥部分資金協助罕見病患者，確實會引起社會爭議。他指出，現有數據顯示本港每70人便有一人患罕見病，按全港人口推算，患病人數不少，所用資源也多。醫管局去年公布財政儲備所餘無幾，「若要當局為了協助罕見病患者而取消一些現有服務，又是否公平呢？」

港每70人1患罕見病

陳志峰說，曾向政府及醫管局初步建議設立「罕見病危疾基金」，最初由政府注資，再由市民共同供款，並由專業人士成立委員會，以可持續方式運用基金，「既然數據顯示70個當中有一個（患罕見病），市民可當作購買保險」。他承認建議可能被譏為「天真」，但他認為香港作為發達城市，應該要有政策處理罕見病問題。