黏多醣症四型藥物未列名冊 議員促成立蒲公英基金供藥

occadmin

04-09-2017
蘋果日報專題報導
黏多醣症四型藥物未列名冊 議員促成立蒲公英基金供藥
http://s.nextmedia.com/realtime/a.php?i=20170904&s=6996647&a=57164329

黏多醣症屬罕有先天性新陳代謝異常的疾病，一般分一、二、三、四、六、七、九型。由於患者體內缺乏某種酵素，無法分解黏多醣，積聚過多令患者細胞功能受損。臨床病徵包括個子矮小、胸骨凸出、脊柱側彎及膝外翻等，也會破壞心臟，骨骼，關節，呼吸道系統等多重器官，一般預期壽命約30歲。

香港黏多醣症暨罕有遺傳病互助小組現有26名黏多醣症患者會員，當中7人屬四型，按統計發病率為每20萬人有2至3人，目前蕭曉進是全港黏多醣症四型患者中年紀最小。小組副主席賴家衞表示，若患者一直缺乏藥物治療，雙腳不斷彎曲惡化，嚴重喪失走路能力，需坐輪椅；加上肌肉張力下降，損害肺功能，甚至要用呼吸機維持生命。

目前治療一型、二型及六型的黏多醣症酵素替代療法藥物，已列為藥物名冊內的專用藥物，但曉進所需的四型藥物於2015年不獲審批。賴家衞表示，在台灣有跟曉進同齡的患者，早年已開始用藥，補充所缺酵素以分解體內的黏多醣，能舒緩和控制病情，避免成長路上骨骼、肌肉張力等不斷惡化。

現時藥物名冊約有1,300種藥物，病人可於公共醫療服務獲處方使用。藥物分為通用、專用及自費三類，部份自費藥物獲安全網資助，包括撒瑪利亞基金和關愛基金等。藥物建議委員會定期評估新藥物，但常被批評審批冗長。

去年審計署報告指出，2013至16年度名冊只增加51種藥物，但2015／16年度，公立醫院及診所便使用45種已註冊的非名冊藥物。立法會議員張超雄指出，醫管局平均一年藥費涉款60億元，佔總開支約10%，比例僅是本地生產總值0.25%，低於經合組織、南韓及日本等，「公共資源投放於藥費，相對其他地方係低，有條件可增加」。

他建議港府撥款200億元成立「蒲公英基金」，參照台灣的做法，專為罕見病及癌症患者提供藥物，若有關藥物獲醫生認可及推薦，只需經基金委員會通過便可，委員會由政府、醫管局、醫生及病人組織等組成，「而家個問題係好慢，如果加快審批程序，可以讓患者盡早得到治療」。