癱女兩指打出百頁書陳情求藥 促政府引入資助罕見病新藥

occadmin

明報專訊】患罕見病脊髓肌肉萎縮症、需用呼吸機的周佩珊，前年於文憑試考得5科21分，入港大讀英文及語言學。今年暑假期間，她憑兩根指頭，以每分鐘4至5組英文字詞的速度，不眠不休，花了近4個月時間，寫成過百頁計劃書，盼在今年施政報告發表前，交予特首林鄭月娥，促政府引入可改善脊髓肌肉萎縮症的新藥，並提供資助。她說，自己病情日差，即使不知引入時有沒有命享，但「我知道患這病成長是很辛苦，一直很想其他小孩可不用再受這苦」。

周佩珊的頸部以下，只能郁動右手拇指及食指。這數月以來，她形容，每天除了睡覺數小時，都是在趕寫這份計劃書，字字句句經深思熟慮，因為一打錯字，要更改是很花氣力。

首年費用600萬

她完成這本逾百頁計劃書，只盼香港可引入目前唯一可被美國食品及藥物管理局（FDA）認可、可改善脊髓肌肉萎縮症患者病情的藥物，並盼政府可向患者提供資助。她介紹計劃書內容時說，雖然這藥首年費用達600萬元，其後每年300萬元，但不少案例及研究顯示，使用後患病的小朋友可由坐輪椅到站立，不少國家引入此藥時，此藥也尚未在當地註冊。
同時，計劃書提及若本港患者病情得以改善後，政府可節省開支。周佩珊說，若患者病情變輕後，受感染或因這病而入住深切治療病房的次數及日數大減，部分人可不再用呼吸機，不用在特殊學校上課等，均有助減少社會成本。

醫生料全港100名病人

這23歲小妮子雖身體很弱，心靈卻強大，今個暑假，為同路人寫了百頁計劃書，之前兩個暑假，她曾拯救生命，勸阻萌生自殺念頭的文憑試生。
港大學醫學院腦內科教授張德輝估計，香港約有100至150名脊髓肌肉萎縮症患者，當中以2型至3型居多。他表示，今年曾申請為指定病人自費進口該藥至港使用，但因被藥廠拒絕而告吹，希望政府可跟藥廠協商，讓該藥可在港註冊使用。立法會議員張超雄指，一直爭取成立約200億蒲公英基金，為癌病及罕見病患者提供藥物援助。
食物及衛生局發言人回應，治療脊髓肌肉萎縮症的藥物Spinraza未在港註冊，有關申請需視乎藥廠商業考慮。雖然如此，政府正透過不同渠道聯絡藥廠，以了解藥廠將有關藥物引入香港的計劃。醫管局發言人稱，Spinraza未在衞生署註冊，未能考慮納入藥物名冊，該局一直與有關藥廠商討，了解其臨牀測試最新數據，據現有資料，該藥廠就藥物在香港註冊及供應未有具體安排。該局指國際間對於罕見疾病無一致定義，本港亦未就罕見疾病作定義，就不常見疾病，該局不論該疾病病患人數，均會為所有患者提供合適的診斷、輔助及治療。

衛生署發言人表示，藥劑製品須獲香港藥劑業及毒藥管理局註冊後方可銷售，未經註冊藥進口作人體臨牀試驗，須向管理局申領相關證明書，註冊醫生亦可為治療某特定病人進口未註冊藥。

卓文爸爸

用自己的生命(時間)來換取更多的生命！佩服！偉大！讚！願大家珍惜生命！望政府拯救生命！