美准肌肉萎縮症新藥上市 全球最貴 每劑1600萬港元 藥廠：...

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美准肌肉萎縮症新藥上市 全球最貴 每劑1600萬港元 藥廠：比現時划算

【明報專訊】美國食品及藥物管理局（FDA）上周五（24日）批准全球最昂貴藥物上市，價格高達212.5萬美元（約1657萬港元）。Zolgensma是瑞士藥廠諾華製藥（Novartis）生產、專治療嬰兒脊髓性肌肉萎縮症的基因療法藥物，藥廠聲稱它是一次過的注射治療，比起現時每年要花數十萬美元的長期治療更划算。FDA批准藥上市，是基於對嬰兒的臨牀測試成效，當中12人的運動發展能力「有顯著改善」，能夠抬頭、嚼食及毋須支撐坐着，並已活過了此症的兩歲「死線」。

一次過注射 臨牀測試過「死線」

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種由於基因缺陷產生不夠「運動神經元存活」（SMN1）蛋白、使運動神經元不能正常運作而導致肌肉萎縮的遺傳病。全球每6000至10000人就有1人患有此症，他們不能握物、爬行或坐起，連伸頸轉頭、呼吸、吞嚥都不能，嚴重者會癱瘓及永久使用呼吸機，初發病者逾九成都活不超過2歲。直至2016年才有專治此病的藥物SPINRAZA推出，但須終身用藥，費用高昂，孩子到10歲的支出逾400萬美元（3120萬港元）。

七成半測試者能自行坐起30秒

Zolgensma是攜帶替代SMN1基因的血清第9型腺病毒，藉一次過靜脈注射，使有缺陷基因得以製造SMA所缺乏的SMN1蛋白，讓患病嬰兒逐漸改善肌肉萎縮情况。首批臨牀測試對象是15名5.9個月至7.2個月大的嬰兒。其中12名接受了高劑量的Zolgensma，3名接受了相當於前者三分之一的低劑量。24個月後，低劑量者僅一人可擺脫呼吸機，無一能坐起；高劑量的12名嬰兒，75％能自己坐起不超過30秒，16.7％毋須輔助能站立及步行。現仍接受臨牀實驗的21名嬰兒，接受治療的中位歲數是3.9個月大；直至今年3月，當中一個在7.8個月大時病况惡化夭折，一個在11.9個月大時退出研究，餘下19人都毋須呼吸機。

參與新藥測試的美國俄亥俄州哥倫布市全國兒童醫院醫生門德爾（Jerry Mendell）說：「以單一次治療來說，其療效非常顯著，為患者家庭帶來前所未見的希望。」

未知長遠療效 無效可部分退款

FDA局長沙普利斯（Ned Sharpless）稱，今次批准這藥，標誌基因和細胞療法的另一里程碑。惟FDA指出，新藥尚未清楚其長遠療效（數據迄今僅5年），最常見的副作用是肝酶酵素升高和嘔吐，FDA要求藥廠張貼警告「可致急性嚴重肝受損」的標籤。

然而，這種有望治癒絕症的基因藥物極為昂貴，比排名第二的失明基因療法藥Luxturna貴一倍半。Novartis表示，Zolgensma標價212.5萬美元，是現行療法開支的一半。為減輕患者家人負擔，Novartis與保險公司合作，向承保人提供5年分期付款選擇，即每年支付42.5萬美元（334萬港元），且承諾若治療無效會退還部分款項。

（華爾街日報/金融時報/法新社）

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肌萎症新藥索價1660萬全球最貴 張超雄料港引入機會微

本港現時約有30名脊髓性肌萎縮症（SMA）患者，惟有關藥物需服用終身，藥費每年高達至少300萬元。美國食品及藥物管理局上周五批准瑞士諾華製藥廠（Novartis）研發的基因治療藥Zolgensma，針對兩歲以下SMA兒童進行治療，病人只需一次過注射，但費用高達215萬美元，即約1660多萬港元，成為全球最昂貴的藥物治療。

Zolgensma可修補相關基因缺陷，從而改善肌肉功能，提高患者生存率，患者服藥後運動能力明顯改善，能夠控制頭部活動，並能在無支撐情況下坐立。藥廠聲明指出，Zolgensma是一次性治療，若患者存活期達到5年，則相當於平均每年花費330多萬港元，不比現有的藥費更貴。

香港罕見疾病聯盟會長曾建平指，本港SMA患者現時服用的藥物為首年600萬港元，其後每年約300萬港元藥費，更需終身服用，「現有藥物需終身服藥，其實第5年已經用了1800萬港元。」他認為，若新藥只需注射一劑，病人家屬可考慮轉用新藥。

立法會議員張超雄認為，新藥的費用高昂，絕大部分市民無法負擔，但由於本港SMA患者不多，若新藥可治瘉病人，估計醫管局即使為新藥提供資助，亦不會大幅影響財政開支。對於新藥能否引入本港，張超雄坦言機會微乎其微，認為現時本港仍是衡量成本效益，現時醫管局機制下難以引入新藥。曾建平亦認為，短期內本港難以引入新藥，相信有關專家需審視更多臨牀資料，了解新藥適用範圍、惠及人數、治瘉成功率等，才會正式決定是否引入新藥。

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港病人組織促政府盡快研究療效
【明報專訊】本港目前約有20至30人患有脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA），香港罕見疾病聯盟主席曾建平喜見有新藥面世，指約1600萬港元的藥費確實較現時所需藥費少，希望港府盡快研究該藥的療效，再考慮是否引入香港，讓合適的患者能用新藥。

曾建平指出，Zolgensma一次過治療費雖然高達1600萬港元，但現時SMA患者5年的藥費亦達到1800萬港元，且一生都要用藥，若今次新藥可以一次就「斷尾」，其實更划算。

香港政府去年引入另一治療藥物SPINRAZA（nusinersen），該藥有助減少呼吸系統併發症，從而使病情變得較輕。2017年底曾向特首林鄭月娥陳情、要求政府引入該藥的SMA患者周佩珊（圖）表示，她滿意現正使用的藥物，認為藥效良好，亦對外國研發出新藥感到開心，讓病人有多個選擇。被問到藥費屬天價，她指現未清楚會否引入香港，所以不便評論藥費高低。