基因技術之 CRISPR 基因編輯技術 在人體內編輯基因..

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基因技術之 CRISPR 基因編輯技術 在人體內編輯基因 治療罕病的新希望?

轉貼自CUHK Rare GoGo 香港中文大學罕見病群體學生義工服務隊

研究人員第一次在遺傳性眼疾患者體內，使用 CRISPR 基因編輯技術。

美國馬薩諸塞州的這項研究，招募了 17 位年齡介乎 3-17 歲，患有萊伯氏先天性黑矇 (Leber congenital amaurosis,LCA) 的患者參與研究。研究人員將載有 CRISPR 基因編輯程序指令的無害病毒，滴入了因病而近乎全盲的患者眼內。 希望這些病毒能夠除去患者遺傳基因中，有缺陷的片段。這樣就可刺激生產正常運作所需的關鍵蛋白質，並且防止視網膜細胞進一步死亡。更甚，可以促進其他細胞的再生，從而恢復少許視力。

研究人員表示，如果能夠安全地在患者體內編輯基因，那麼就可運用這項技術治療許多其他疾病，特別是那些無法通過從體外除去細胞，或是無法在體外進行治療的疾病。

比如說腦部疾病：如亨廷頓舞蹈症(Huntington’s Disease)，和遺傳性癡呆症(Inherited Dementia)；甚或是肌肉疾病：如肌肉營養不良症(Muscular Dystrophy,MD)，和強直性肌肉失養症 (Myotonic Dystrophy)等。

同時,學者也表示,我們應該更加小心翼翼地評估其持久性和安全性。
讓我們一起期待後續發展!