罕盟專題文章 - 推動醫藥公司研製罕見病的藥物的因素

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轉載自：https://www.facebook.com/RDHKinfo/
推動醫藥公司研製罕見病的藥物的因素（一）——以美國FDA為例

研究罕見病藥物不但費用昂貴、需時長，而且成功率低，臨床試驗病人少，究竟是什麼因素推動醫藥公司研製罕見病藥物呢？
罕見疾病是高度未被滿足醫療需求的疾病，為了鼓勵醫藥公司開發此類藥物，FDA制定了促進“嚴重疾病藥物審查計劃”來鼓勵醫藥公司研發孤兒藥。FDA下屬藥品評價與研究中心 （CDER）負責新藥審批。促進嚴重疾病藥物審查的各個機制都有一個基本的共同特性：針對「現行治療」「尚未被滿足的醫藥需求」的「嚴重疾病」。
由於疾病的嚴重性、無可使用藥物等特殊性，罕見病藥物可以通過四種不同的途徑加快評審速度，這四種途徑分別是加速批准（Accelerated approval）、快速通道（Fast track）、突破療法（Breakthrough therapy）、優先評審（Priority review） 。每一種通道都來自於不同的法源、有不同的審核標準及目的、不同的申請時機以及得到FDA給的不同的特殊誘因與待遇。下面向大家簡單介紹四種“快速評審通道”。
（1）加速批准（Accelerated approval）
加快批准的審核標準是用於治療嚴重疾病且從臨床或非臨床資料中顯示有潛力治療未被滿足醫藥的需求。該方法允許批准對可能預測臨床益處的“替代終點”或對早期發生的臨床終點具有影響的藥物。醫藥公司一般可在臨床試驗新藥申請（IND）時或之後開始送件。FDA會在收到申請後的60天回覆，並且採用滾動式審查，促進藥物的發展與審核。

（2）快速通道（Fast track）
快速通道的審核標準是用於治療嚴重疾病的藥物，並且初步的臨床證據顯示該藥物可能比現行治療在臨床上重要的療效指標上有重大改善。醫藥公司一般可在臨床試驗新藥申請（IND）時或之後開始送件，理論上，不晚於第二期臨床試驗會議。FDA會在收到申請後的60天回覆，所有“快速通道”制定的特徵最早從臨床一期開始對藥物發展就給出廣泛性指引。

（3）突破療法（Breakthrough therapy）
突破療法旨在加速了治療嚴重疾病切通常具有能超越現有治療的有意義的優點，並且藥物在替代療效指標上或是比“不可逆的發病或死亡”之前的臨床療效指標上被預期有療效。的藥物的開發和審查，初步臨床證據表明該藥物可能顯示出相對於現有治療的實質性改善。醫藥公司一般在藥物發展時已開始討論加速審核的議題。

（4）優先審查（Priority Review）
優先審查通常針對治療嚴重疾病藥物的申請案件並且若已取得上市許可對安全性或療效產生改善的藥物，或是一句在SOSa下的小兒研究提出標準修改的補充案，或是任何附帶優先審查券的申請案或者補件。FDA會在六個月內對開始處理申請，縮短10個月的標準審查時間。優先審查指定將注意力和資源用於評估能夠顯著改善嚴重疾病的治療，診斷或預防的藥物。
2018年，CDER的59種新藥中有34種（58％）用以治療罕見病或「孤兒」疾病，有很多都是通過至少一種 “快速評審通道” 加快審批。2018年以孤儿药物名称批准的新型药物是：Asparlas，Braftovi，Copiktra，Crysvita，Daurismo，Diacomit，Elzonris，Epidiolex，Firdapse，Galafold，Gamifant，Krintafel，Lorbrena，Lumoxiti，Lutathera，Mektovi，moxidectin，Omegaven，Onpattro，Oxervate，Palynziq，Poteligeo，Revcovi，Symdeko，Takhzyro，Tavalisse， Tegsedi，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Ultomiris，Vitrakvi，Vizimpro和Xospata。

其中，不乏一次獲得三種“快速評審通道”的藥物，例如Copiktra獲得了快速通道（Fast track），優先審查（Priority Review），加速批准（Accelerated Approval）；Crysvita得到了快速通道（Fast track），突破療法（Breakthrough），優先審查（Priority Review）。

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推動醫藥公司研製罕見病的藥物的因素（二）——以美國FDA為例

上週在推動醫藥公司研製罕見病的藥物的因素（一），小編總結了其中一個吸引醫藥公司研製罕見病藥物的重要因素——“快速評審通道”。這次，小編向大家介紹的是另外三種醫藥公司關注的因素，分別是“市場專利期”、“定價權”以及“稅費優惠”。

（1）市場獨佔性：除了“快速評審通道”之外，其中有部分政策是針對知識產權開展的，市場獨佔期作為政策措施，可以激勵罕見病藥物的發展。在專利支援的市場獨佔性期間，市場獨佔性可以保護罕見病藥免受直接競爭，並允許投資回報。專利持有人在獲得商業利益之前必先通過市場批准。監管機構為專利藥物提供排他性的擴展，以補償醫藥公司在漫長的藥物研發和監管過程中丟失的專利期限。市場獨佔性由FDA批准，為期七年。市場獨佔性條款比專利更強，即使相關專利已過期，也不能被競爭對手打斷。

（2）定價權：研發罕見病藥物的企業有非常大的定價權。由於只有少數患者使用每種罕見病藥物，因此醫藥公司一般會一個較高的產品價格來彌補較低的市場規模。例如，Soliris（eculizumab）在美國每年以超過410,000美元的價格定價罕見的遺傳性血液病治療，其他地方則高達70萬美元。 Soliris 目前有三個適應癥，都是極度罕見疾病（全美病人不過數千），但是全球年銷售額超過$30億美元。

（3）稅費優惠：稅費優惠是企業所獲得的的聯邦稅收抵免，這使得醫藥公司有動力開發罕見病的藥物和治療。因為很多時候，罕見病藥物並不能使公司從足夠病人人群中獲利。在1983至2018年間，罕見病藥物稅費抵免了50%的臨床檢測費用。而特朗普政府在2017年的稅法改革中，從2018年開始，孤兒藥稅稅額從合格的臨床檢測費用的50%降到了25%。