患者平權路漫漫 政府如何衡量人命價值？

Alexman

[HK01] 患者平權路漫漫　政府如何衡量人命價值？

「原來人的價值始終有高低之分，在政策制定的過程中，無奈地只能淪為一堆數字，哪個值得救，四個字：『成本效益』，早在他們出生的那天已有定案。」—本港罕見病紀錄片《3CM》早前在亞洲電影節放映後，再次喚起社會關注罕見病人的生存權利。儘管新一份《施政報告》已就罕見病提出多項措施，包括研究就個別不常見疾病建立資料庫、提升公眾對疾病認知、透過基金加強病人支援、檢視人手配套需要、配合基因組計劃加強檢測診斷等，但仍然未能建構更人性化的援助制度。歸根究柢，問題在於弱勢病患應否獲得接受醫療的權利，坐擁巨額儲備的特區政府又有否決心確保任何病患都不會因為經濟困境而得不到醫治？

「罕見病」意指患病率極低的疾病，全球已知的罕見疾病約8,000多種，大部份源於基因缺陷或突變，故患者多於年幼時發病，並終生受困擾。多低的患病率才會被界定為「罕見病」？各地沒有統一說法，歐盟以每1萬人少於5宗個案定為罕見病，台灣則是每1萬人少於1宗，但香港沒有明確定義；而在特首林鄭月娥最新發表的《施政報告》中，更以「不常見疾病」來代替罕見病。香港罕見疾病聯盟曾於2017年參考台灣案例，推算本港有約2,500名罕見病者；香港大學醫學院兒童及青少年科學系臨床副教授鍾侃言及其團隊則於2018年公布，按2005至2016年公立醫院住院記錄分析，本港每67名公院病患就有1人患有罕見病。

按理說，醫院管理局設有「藥物名冊」機制，確保病人可公平地獲處方具成本效益的藥物；然而，罕見病藥費每年動輒數百萬元，加上病患人數較少，一直沒有被納入「藥物名冊」，導致病患及家屬負擔沉重。直到2017年，23歲的脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者周佩珊以僅餘可活動的兩根手指撰寫引入罕見病新藥計劃書，並向林鄭發表公開信，始令當局關注罕見病患者的困境，透過「特別用藥計劃」引入新藥，又以關愛基金提供藥費支援；至2019年10月，林鄭再於《施政報告》提出多項措施，研究就個別罕見病建立資料庫、提升公眾對疾病認知、透過撒瑪利亞基金加強病人支援、檢視人手配套需要、配合基因組計劃加強檢測診斷。

無可否認，相較往屆政府而言，林鄭政府的確為罕見病患者提供了更多支援；然而，有關措施亦不時被批不夠人性化、未能準確對焦、欠缺長遠願景，當中爭議主要體現在以下幾方面：

問題一︰不願就「罕見病」立法，是醫療資源不足，還是官僚不作為？

一般相信，為「罕見病」設立法律定義，有助政府制訂長遠整全的醫療政策，為有需要病患提供更貼切援助。以台灣為例，當地自2000年起實施《罕見疾病防治及藥物法》，至今已界定超過200種罕見病，並對境內個案批出約140種罕見病藥物及營養補充食品；在藥費資助方面，指定罕見病患者一般可獲八成資助，中低收入病人更可獲全額補貼。

專注罕見病研究的鍾侃言認為，為「罕見病」下定義是一籃子的事，「你要做到有利罕見病人的政策，先要由定義開始。先了解罕見病包含什麼病種、共有多少病人，不論是診斷、治療，還是復康，先有定義才能計劃長遠服務政策及醫療開支。」香港罕見疾病聯盟主席曾建平認同，這有助界定政策範圍，如同制訂貧窮政策先要界定貧窮線，「你說要支援不常見病，到底什麼是不常見病？有了定義，不論政府或持份者都清清楚楚，落實政策會更有效。」

事實上，在2019年初，工黨立法會議員張超雄曾經提出《罕見疾病條例草案》，建議當局就罕見疾病訂立整全機制，包括成立罕見病政策委員會、設立小組審視罕見病藥物審批、主導資助罕見病患者用藥計劃、以及建立罕見病資料系統。然而，特區政府回應指，草案「會為罕見疾病和非罕見疾病帶來不必要的法定分界，使臨床治療的過程複雜化」，故拒絕支持立法。

支持就罕見病立法者質疑，當局之所以不願設立定義，在於一旦定義過於寬鬆，就需要投放更多資源在病人身上。認同當局應該為「罕見病」制訂法律定義的鍾侃言及曾建平則強調，經過罕見病組織的爭取，特區政府已作出系列支援措施，故立法工作並非當務之急。曾建平提及，香港罕見疾病聯盟2019年10月初與食物及衞生局官員商討罕見病權益事宜時，局方曾表示會在資源有限的情況下優先處理臨床研究及發掘新藥，累積案例數據後會展開設立定義等討論。

事實上，坐擁萬億元財政儲備的特區政府，已非首次以「資源有限」為由拒絕「罕見病」的立法工作。問題是，對當局而言，應否保障弱勢病患獲得接受醫療的權利，而「罕見病」的財政負擔究竟又有多重？其實，《經濟、社會、文化權利國際公約》早已訂明，「人人有權享受可能達到之最高標準之身體與精神健康」，而政府有義務「確保人人患病時均能享受醫藥服務與醫藥護理」；至於財政負擔，張超雄去年估算，若全港有約2,500名罕見病人，即使政府全費資助醫療費用，每年開支也只是約3.3億元，只佔醫管局2016年藥物開支總額的5.8%。



問題二︰依靠關愛基金補漏拾遺，何不將資助制度恆常化？

談及「罕見病」，每每離不開天價藥費的難題。香港醫院藥劑師學會會長崔俊明表示，大多數罕見病病人都需要長期或終生服藥，以紓緩病情及改善生活質素，但罕見病藥研發需時、藥物較少，因此售價異常昂貴，絕非一般市民可以負擔。以全球第一個獲准治療SMA的藥物Spinraza為例，注射一針需花費68萬元，一年藥費需數百萬元。

上文提及，一般市民可透過「藥物名冊」機制，公平地獲處方具成本效益的藥物；然而，該機制以安全、療效及成本效益為三大原則，制訂醫生處方的藥物清單，過去有不少病人組織反映，藥物名冊納入新藥的程序繁複，以致病人未能及時獲得所需藥物。崔俊明解釋，新藥需要過千病例證明有療效，才符合列入藥物名冊的標準，由於罕見病患者少，藥物缺乏足夠臨床實證，而且價錢昂貴、成本效益低，往往不符名冊資格。周佩珊於2017年向林鄭月娥發公開信後，當局始透過「特別用藥計劃」將部份罕見病藥納入醫管局藥物清單，讓有經濟困難的病人，可循撒瑪利亞基金或關愛基金的醫療援助項目，申請相關藥費資助。


然而，當局並沒有針對「罕見病」而擴大藥物名冊的涵蓋範圍，更沒有針對藥物名冊為人詬病的「成本效益」原則進行任何檢討，而「有好過無」的特別用藥計劃也成功收買人心。崔俊明形容計劃是一大突破，「不需要用名冊綁死自己」；曾建平則表示，從罕見病人角度而言，藥物名冊未必是最合適機制，特別用藥計劃反而更具彈性。根據醫管局2017至2019年度數據，關愛基金資助購買極度昂貴藥物項目的資助總額約為1億元，而在32宗獲批個案中，有22宗個案為脊髓肌肉萎縮症病人，平均每人所獲的資助金額為348萬元。

特區政府也對有關措施感到滿意，2019年初《財政預算案》更預留了5億元配合關愛基金以資助合資格病人購買極昂貴藥物，早前的《施政報告》又承諾會透過撒瑪利亞基金加強對罕見病患的支援。問題是，除了脊髓肌肉萎縮症，本港仍有黏多醣症、龐貝氏症、結節性硬化症、骨髓纖維化、小腦萎縮症等較為常見的罕見病人，他們也亟待當局的藥費支援；另外，根據鍾侃言及其研究團隊的分析，本港有467種罕見疾病，當局又會否全數透過特別用藥計劃將有關藥物納入醫管局的藥物清單，以繞過藥物名冊、透過基金提供援助？然而，關愛基金只是補漏拾遺，但支援罕見病的需求卻長期存在，當局又何不把罕見病藥資助制度恆常化？

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【罕見病．下】實施全民醫保　為援助弱勢出路？

特首林鄭月娥於最新的《施政報告》提出，計劃就個別不常見疾病建立資料庫，以輔助臨床診斷和治療。雖然現屆政府加強對罕見疾病的支援，但為數不少的病患者仍然面對藥物昂貴的問題。上文提及，政府以「資源有限」為由，拒絕為罕見病立法。單靠關愛基金，亦難以全數資助本港的罕見病患者。到底罕見病患者在平權路上仍面對什麼難題？實施全民醫療保險又應否是援助罕見病患的出路？

問題三︰罕見病資料庫遙遙無期，遺傳學專家極度匱乏

鍾侃言認為，政府對罕見病的認知不深，一直未能確切了解罕見病族群所需，導致相關政策及科研發展落後西方國家約二十年，當局若要加強對罕見病的認識，必須掌握相關醫學數據。事實上，過去已有不少病人組織及關注團體促請政府成立罕見疾病資料庫，林鄭月娥亦終在最新的《施政報告》承諾，計劃「研究就個別不常見疾病建立資料庫，以輔助臨床診斷和治療，以及在不牴觸病人私隱的情況下，提升公眾對不常見疾病的認知」。

鍾侃言形容，建立資料庫對罕見病研究是正面樂觀的方向，因為不論是醫生做研究、病人組織提出倡議，或政府分配資源，都需要參考病例數據，「例如有醫生想研究唐氏綜合症的治療方案，政府首先要知道全港有多少病人、他們的性別、年齡比例、入院原因、所出現的併發症；如果要優化診斷、首先要處理門診還是急症？」他指出，本港罕見病病例都是經由瑪麗醫院、香港大學及衞生署專科醫生作診斷，但醫生的重要職責是診症及治療，並沒有時間處理資料庫的資料搜集及整理工作，故建議政府分配特別人手處理數據庫的統籌及監察，「這些工作（資料庫主任）必須要有一隊獨立、但與我們有默契、溝通良好的人去做」。

不過，港府承諾的只是「計劃研究建立」罕見病資料庫，根據以往《施政報告》中所提及「研究事項」的成效，快則三至五年可以落成，慢則一拖再拖無疾而終。另外，由於逾八成罕見病例屬基因遺傳病，惟本港的遺傳學發展仍然處於起步階段，故急需培訓人才加強應對。曾建平表示，「由於整個醫學界對罕見病的認識不多，而且現時醫療機制是專科好專，看頭的只懂看頭、看胃的只懂看胃，以致病人看了十多個專科醫生也未必診斷出是患什麼病」；以罕見病人的求診過程為例，平均需要花五年時間、看超過七位醫生，才能確診所患疾病。


全港只有五名遺傳科醫生，香港兒科學院遂於2018年開展專科「遺傳及基因組學」，冀提升對罕見疾病的診症、研究及教學水平，並加強整體醫護人員在遺傳及基因組學方面的交流及訓練；目前已有三名醫生加入訓練，預計兩年後畢業。

然而，兩年後，八名遺傳科醫生又是否足夠應付本港病人的需求？鍾侃言指出，以國際標準計算，最理想的醫療服務是每100萬名市民有兩位遺傳科專科醫生，保守估計本港需要至少14名專科醫生。鍾侃言續指，由於罕見病人多在兒時發病，所以本港目前只有兒科學院開設「遺傳及基因組學」專科訓練，但隨着遺傳科發展，其他專科學院亦應考慮開展遺傳及基因組學的醫生訓練，包括成年人醫科、普通科、以及與基層醫療相關的醫科，方能在第一時間診斷並轉介。

鍾侃言說，除了診症及藥費援助，罕見病患者的日常生活也需要全方位支援，例如很多罕見病人尚在求學階段，有特殊學習需要，冀當局特設包含勞工及福利局及教育局等在內的跨部門協作機制，以制訂全面的罕見病政策。香港罕見疾病聯盟則一直提倡，政府應建立「罕見病患者全人個案經理」項目，針對性照顧患者的日常所需，包括求學、就業、交通、家庭經濟、社區生活、精神健康等，「例如安排融合教育、轉介勞工處就業機會、協助申請經濟支援等。」

曾建平表示，「全人個案經理」協助下，病人能免去東奔西走尋找服務的煩惱，「不用病人或照顧者周圍去敲幾十對門，都找不到自己所需的援助。他們不知道哪裏找，亦不知道服務是否適合自己。」例如在經濟援助方面，罕見病患者使用的維生醫療儀器，所需開支每月達數千元甚至數萬元以上，不少病患者在難以負擔的情況下需要申領綜援；然而，綜援制度下罕見病患者必須以家庭作為申請單位，同住的家庭成員均需申報資產，超出入息上限則不能申請，若要領取就不得就業。因此，罕見疾病聯盟提倡，政府應容許年滿21歲的罕見病患者在與家人同住的情況下，以獨立身份申領綜援，讓他們能夠得到更具人性化的政策援助。

健全社會應照顧弱勢

誠然，如果當局制訂全面的罕見病政策，所牽涉的額外開支絕對不止是數億元的藥費資助，然而，一個坐擁萬億元財政儲備的有為政府，又豈能繼續以病患人數較少、藥物極度昂貴等等為由拖延對這類弱勢族群的援助？其實，如同其他棘手的醫療問題一樣，只要市民願意攤分整個社會的醫療負擔，相信特區政府必然願意展示更大的決心，建立長遠有效的援助機制。

張超雄曾於《罕見疾病條例草案》提出，香港可參考台灣做法，實施「全民健康保險」。台灣的保險計劃屬於政府主導的強制醫療保險體系，每一位台灣公民都需要依據其就業身份和薪金，以年計方式交付相應保費。每年「全民健康保險」開支中，有0.7%屬於罕見病相關開支。在保險計劃下受惠的指定罕見疾病患者可獲發還八成醫療及藥物費用，中低收入病患者更可獲發還全數費用。除了台灣外，韓國亦已實施全民健康保險，當地的《國民健康保險法》涵蓋罕見疾病，病患者只須支付10%醫療費用。


診斷罕見病經驗豐富的香港大學兒童及青少年科學系系主任陳志峰也認為，資助罕見病藥物長遠而言開支龐大，政府應成立專為罕見疾病而設的全民保險機制，「整個原理就是無患病的人資助有患病的人……政府當然有責任，但也難以無止境地給予金錢援助。」他提到，政府一般以三大原則考慮批出醫療撥款—可量度的，即政府是否知道有多少相關病人；可擴展的，即政府是否能夠負擔該醫療開支；可持續的，即政府能否長期支持該醫療項目—倘若當局透過全民醫保負擔罕見病開支，也應該根據這三大原則決定撥款的緩急輕重。

陳志峰又建議當局仿效英國推出「英國罕見病國家策略」、成立由病人、官方及醫生組成專家委員會評估藥物成效，從而決定什麼療法最適合患者，「如果該罕見病有兩個治療方案，一定是選擇根治性較高的療法……假如病人缺乏酵素，你可以每年給他酵素藥，一年花費約300萬元；假設現時有基因治療，花3,000萬元就可根治疾病。你一定會選擇300萬元的（用藥療法）？錯，因為（每年）300萬元是要付一輩子的，3,000萬元計算起來只等同十年用藥療法的價錢。」


問題是，人的生存價值，真的有高低之分嗎？官僚制訂政策的過程中，光憑那冷冰冰的數字、那一句句「成本效益」，就可以扮演地獄判官來裁奪罕見病患者的生死嗎？